临床和经济审查研究所是一个分析处方药和其他医疗产品价值的独立非营利性研究机构，它证实，Hemgenix现在是世界上最昂贵的药物。
在最近对该药物进行的成本效益分析中，ICER权衡了健康效益和抵消成本，建议该药物的合理价格为293万美元至296万美元。
根据GoodRx的分析，此前美国最昂贵的药物是Zolgensma，它于2019年被FDA批准用于治疗脊髓性肌肉萎缩症，一个疗程的价格为210万美元。
FDA批准Hemgenix是基于对约60名成年男子的两项研究评估的安全性和有效性。最常见的副作用包括高肝酶、头痛、流感样症状和轻度输液相关反应。
